Latvijā valsts kompensēs KAFTRIO terapiju cilvēkiem ar cistisko fibriozi

Vertex noslēdzis līgumu  par valsts kompensāciju KAFTRIO® (ivakaftors/tezakaftors/eleksakaftors) terapijai kombinācijā ar ivakaftoru atbilstīgiem cilvēkiem ar cistisko fibrozi Latvijā

– Līdz ar līgumu par šo zāļu kompensāciju atbilstīgiem Latvijas iedzīvotājiem ar cistisko fibrozi pirmo reizi ir pieejama CFTR modulatora terapija –

– Līgumā ir iekļauta nākotnē iespējama trīskāršās kombinētās terapijas indikāciju paplašināšana pediatrijā –

Rīga, 2023. gada  28.  jūlijā – Vertex Pharmaceuticals (Nasdaq: VRTX) šodien paziņoja, ka ir noslēgts līgums ar Nacionālo veselības dienestu par valsts kompensāciju cistiskās fibrozes zālēm KAFTRIO® (ivakaftors/tezakaftors/eleksakaftors) kombinācijā ar ivakaftoru. No 2023. gada 1. augusta šī terapija būs pieejama cilvēkiem ar cistisko fibrozi Latvijā.

Latvijas iestāžu lēmums par kompensāciju attiecas uz terapiju ar KAFTRIO® (ivakaftors/tezakaftors/eleksakaftors) kombinācijā ar ivakaftoru cilvēkiem ar cistisko fibrozi vecumā no 6 gadiem, kuriem ir vismaz viena cistiskās fibrozes transmembrānas vadītspējas regulatora (CFTR) gēna F508del mutācijas kopija.

"Esam gandarīti, ka atbilstīgajiem cilvēkiem ar cistisko fibrozi, kuri ir vecāki par 6 gadiem, Latvijā tagad būs pieejama mūsu trīskāršā kombinētā terapija, jo Latvija pirmā starp Baltijas valstīm ir sasniegusi šo nozīmīgo pagrieziena punktu cistiskās fibrozes aprūpē," sacīja Vertex vecākā reģionālā vadītāja Amela Beša (Amel Bech). "Vēlos pateikties Latvijas iestādēm par sadarbību, par mūsu zāļu vērtības atzīšanu un par to, ka tās nodrošina ilgtspējīgu KAFTRIO pieejamību atbilstīgiem cilvēkiem ar cistisko fibrozi."

Līgums ietver arī iespējamu KAFTRIO® pielietojuma paplašināšanu pediatrijā, tiklīdz to būs atļāvusi Eiropas Zāļu aģentūra (EMA).

Vertex ražotās zāles cistiskās fibrozes ārstēšanai tiek lietotas vairāk nekā 60 valstīs, un tās palīdz desmitiem tūkstošu cilvēku ar cistisko fibrozi – arī lielākajā daļā ES valstu, tostarp Zviedrijā, Somijā, Polijā, Rumānijā un Bulgārijā. KAFTRIO®, kas 2020. gadā tika apstiprinātas ārpus ASV, šobrīd tiek kompensētas 38 valstīs. Tas ir ievērojams progress ceļā uz mūsu mērķi – ārstēt visus cilvēkus, kas slimo ar cistisko fibrozi.

Par cistisko fibrozi

Cistiskā fibroze ir reta, dzīvi saīsinoša ģenētiska slimība, kas skar vairāk nekā 88 000 cilvēku visā pasaulē, no tiem gandrīz 60 Latvijā. Tā ir progresējoša daudzu sistēmu slimība, kas skar plaušas, aknas, gremošanas traktu, deguna blakusdobumus, sviedru dziedzerus, aizkuņģa dziedzeri un reproduktīvo traktu. Cistisko fibrozi izraisa bojāts un/vai trūkstošs CFTR proteīns, ko izraisa noteiktas CFTR gēna mutācijas. Lai saslimtu ar cistisko fibrozi, bērniem ir jāpārmanto divi bojāti CFTR gēni – pa vienam no katra vecāka. Lai gan ir daudz dažādu CFTR mutāciju veidu, kas var izraisīt šo slimību, lielākajai daļai cilvēku ar cistisko fibrozi ir vismaz viena F508del mutācija. Šīs mutācijas, kuras var noteikt ar ģenētisko testu jeb genotipa noteikšanas testu, izraisa cistisko fibrozi, jo šūnu virsmā rodas nedarbojošas un/vai pārāk maz CFTR olbaltumvielu. CFTR olbaltumvielas nepilnīga darbība un/vai tās trūkums izraisa sliktu sāls un ūdens plūsmu uz un no šūnām vairākos orgānos. Plaušās tas izraisa pārmērīgi biezu, lipīgu gļotu uzkrāšanos, kas daudziem pacientiem var izraisīt hroniskas plaušu infekcijas un progresējošus plaušu bojājumus, kuri galu galā noved pie nāves. Vidējais nāves vecums ir 30 gadu sākumā.

Par KAFTRIO® (ivakaftors/tezakaftors/eleksakaftors) kombināciju ar ivakaftoru

Cilvēkiem ar dažāda veida CFTR gēna mutācijām CFTR proteīns šūnā netiek normāli apstrādāts vai salocīts, un tas var traucēt CFTR proteīnam sasniegt šūnas virsmu un pareizi funkcionēt. KAFTRIO® (ivakaftors/tezakaftors/eleksakaftors) kombinācijā ar ivakaftoru ir perorālas zāles, kas paredzētas CFTR proteīna daudzuma un funkcijas palielināšanai pie šūnas virsmas. Eleksakaftors un tesakaftors darbojas kopā, lai palielinātu nobriedušā proteīna daudzumu šūnas virsmā, saistoties ar dažādām vietām CFTR proteīnā. Ivakaftors, kas ir pazīstams kā CFTR pastiprinātājs, ir paredzēts, lai veicinātu CFTR proteīnu spēju transportēt sāli un ūdeni caur šūnas membrānu. Ivakaftora, tezakaftora un eleksakaftora kombinētā darbība palīdz mitrināt elpceļus un attīrīt tos no gļotām.

KAFTRIO® (ivakaftors/tezakaftors/eleksakaftors) kombinācijā ar ivakaftoru ir apstiprināts Eiropas Savienībā cistiskās fibrozes ārstēšanai pacientiem vecumā no 6 gadiem, kuriem ir vismaz viena CFTR gēna F508del mutācijas kopija.

Lai iegūtu pilnīgu informāciju par zālēm, lūdzu, skatiet zāļu aprakstu, kas atrodams tīmekļa vietnē www.ema.europa.eu.

Par Vertex

Vertex ir globāla biotehnoloģiju kompānija, kas investē zinātniskajās inovācijās, lai radītu transformatīvas zāles cilvēkiem ar nopietnām slimībām. Uzņēmumam ir vairākas apstiprinātas zāles, kas ārstē cistiskās fibrozes – retas, dzīvību apdraudošas ģenētiskas slimības –pamatcēloni, un pašlaik tas īsteno vairākas klīniskās un pētniecības programmas cistiskās fibrozes jomā. Papildus cistiskajai fibrozei kompānijai Vertex ir plašs klīniskais mazmolekulāro, šūnu un ģenētisko terapiju klāsts citām nopietnām slimībām, kurās tam ir dziļa izpratne par cēloņsakarībām cilvēka bioloģijā, tostarp sirpjveida šūnu slimībai, beta talasēmijai, APOL1 mediētai nieru slimībai, sāpēm, 1. tipa diabētam un alfa-1 antitripsīna deficītam.

Vertex globālais galvenais birojs, kas dibināts 1989. gadā Kembridžā, Masačūsetsā, tagad atrodas Bostonas Inovāciju rajonā, bet tā starptautiskā galvenā mītne atrodas Londonā.  Turklāt uzņēmumam ir pētniecības un izstrādes vietas un komercbiroji Ziemeļamerikā, Eiropā, Austrālijā un Latīņamerikā. Vertex ir pastāvīgi atzīts par vienu no nozares labākajām darba vietām, tostarp 13 gadus pēc kārtas ir iekļauts žurnāla Science Top Employers sarakstā un ir viens no Fortune 100 labākajiem uzņēmumiem, kuros strādāt.

Informācija medijiem:

Agate Boka,

PR konsultante,

PR aģentūra Mediju tilts

(+371) 26188360

agate.boka@medijutilts.lv 

Foto: pexels.com